El Ministerio de Sanidad estudia la financiación de Libmeldy, el único medicamento que existe contra la leucodistrofia, una enfermedad genética que se manifiesta en los niños antes de los tres años y que, con el tratamiento, pasa de ser mortal a que el paciente lleve una vida completamente normal, un fármaco por el que Italia y Alemania han pagado 2,47 millones de euros por una sola dosis.
卫生部正在研究LibMeldy的资金筹措问题，LibMeldy是唯一一种治疗脑白质发育不良症的药物，这种遗传性疾病在儿童3岁前会有身体表现；经过治疗，这种疾病将不再致命，患者也可完全过上正常生活。目前意大利和德国已经为这种药物支付了高昂费用：一剂就需要247万欧元。

En declaraciones a Efe, la presidenta de la Asociación española contra la Leucodistrofia, Carmen Sever, explica que Sanidad está negociando con la compañía Orchard Therapeutics el coste del medicamento, un precio desorbitante que se debe, según Sever, a la falta de investigación, que pone a los gobiernos en manos de las farmacéuticas.
西班牙对抗脑白质发育不良协会主席卡门·塞弗（Carmen Sever）在对埃菲社（EFE）的一项声明中解释说，卫生部正在与Orchard Therapeutics公司就药物成本进行谈判。根据Sever的说法，由于缺乏更多研究，目前该药品的市价远高于其应有的售价，这使得政府不得不受到制药公司的制约。


药物治疗的官方网站
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Según informa la presidenta de esta asociación, Libmeldy es una terapia génica, un autotrasplante de células de médula ósea, momento en el que se administra el medicamento capaz de producir la enzima que protege la mielina que cubre las conexiones neuronales, y que la enfermedad ha dañado.
据该协会主席说，LibMeldy是一种基因疗法，在自体骨髓细胞移植的过程中，药物可以产生保护神经连接的髓鞘的酶，这种疾病会破坏这种酶。

En la mayoría de los casos, el paciente se desarrolla de manera completamente normal hasta los dos o tres años y a partir de esa edad, por efecto de la mutación del gen que daña la mielina, comienza a perder todas las capacidades adquiridas, motoras, lenguaje y función intelectual.
在大多数情况下，患者在两三岁之前发育完全正常，但从那时起，由于破坏髓鞘的基因突变，患者开始失去所有获得的能力、运动能力、语言和智力功能。

Con este tratamiento, la situación se frena y la enfermedad remite al completo.
通过这种治疗，病情可得到缓解，症状也会减轻。

La presidenta de la asociación contra la leucodistrofia subraya que se trata de un tratamiento con cero efectos secundarios y efectividad cien por cien "siempre y cuando se administre antes de que los niños tengan síntomas".
协会主席强调，这是一种“只要在儿童出现症状之前服用”，就会零副作用和100%治疗有效的药物。

Esto es otro problema, señala, ya que si no se diagnostica a tiempo la enfermedad persiste. Por tanto es necesario el cribado neonatal o en el caso de padres que han tenido un hijo con leucodistrofia.
他指出，另一个问题是，如果诊断不及时，这种疾病就会持续发展。因此，有必要对新生儿进行这方面的筛查，同样对已经有患儿且又准备要孩子的父母也应如此。

Actualmente, la enfermedad tiene una incidencia en el mundo de un caso cada 40.000 nacimientos, con dos o tres nuevos diagnósticos cada año en España.
目前，这种疾病在全世界每4万名婴儿中就有一例发病，西班牙每年都有两三例新增。


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Sever lamenta que las negociaciones para que este medicamento entre en la sanidad pública puedan demorarse meses cuando hay vidas en juego y subraya que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) les pidió opinión hace siete meses.
令Sever感到遗憾的是，目前虽然事关生死，但这种药物进入公共卫生系统的谈判可能会推迟几个月，并强调西班牙药品和医疗器械管理局（AEMPS）7个月前就征求了对方的意见。

Valoración que la Aemps incluyó en un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) favorable, que ahora depende de la negociación económica de Sanidad y la farmacéutica.
管理局在一份有利于此计划施行的治疗定位报告（IPT）中标注了对该药品的评估，但目前该报告何时公示还要取决于卫生和制药行业的经济谈判结果。

Por su parte, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha hecho pública este martes una declaración en la que constata las "diferentes realidades" en Europa con países como Alemania que comercializan el 100% de los medicamentos autorizados por la Agencia Europa, en línea con Países Bajos, Finlandia e incluso Portugal.
西班牙罕见疾病联合会（ERDF）本周二（7月26日）发表声明，指出欧洲的“现状有所不同”，某些国家，例如德国与荷兰、芬兰甚至葡萄牙都在出售100%由欧洲机构授权的药品。


Mientras, en España solo se incluye el 50 % de los medicamentos huérfanos autorizados, igual que en Rumanía.
然而，在西班牙，只能买到50%的授权孤儿药品（孤儿药，指专门治疗罕见疾病的药品，研发成本高，如果没有政府资助无法收回成本），这一水平和罗马尼亚状况相当。

Esto, unido a que solo el 5 % de las 6.172 enfermedades raras tienen tratamiento supone, según FDER, una "gran barrera en el acceso en condiciones de equidad".
根据西班牙罕见疾病联合会的说法，除了上面药品缺乏的情况以外，目前的6172种罕见疾病中只有5%能够有治疗方法，这些都是“公平获得治疗服务的主要障碍”。

 

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